Eficácia, segurança e aspectos regulatórios dos medicamentos órfãos para doenças raras: o caso Zolgensma®

Autores

  • Rachel Riera Hospital Sírio Libanês, São Paulo, SP Autor
  • Ângela Maria Bagattini Hospital Sírio Libanês, São Paulo, SP Autor
  • Daniela Pachito Hospital Sírio Libanês Autor

DOI:

https://doi.org/10.17566/ciads.v8i3.538

Palavras-chave:

Judicialização da saúde. Atrofia muscular espinal. Doenças raras. Terapia genética. Doenças neuromusculares.

Resumo

Objetivo: discutir o processo regulatório de medicamentos para doenças raras no Brasil, com base no caso Zolgensma®, e avaliar criticamente as evidências disponíveis até o momento sobre a eficácia e a segurança do Zolgensma® no tratamento da atrofia muscular espinhal (AME). Metodologia: estudo descritivo realizado no Núcleo de Avaliação de Tecnologias em Saúde do Hospital Sírio-Libanês (NATS-HSL) em junho de 2019. Resultados: em abril de 2019, o uso do Zolgensma® para AME foi regulamentado nos Estados Unidos com base em dois estudos clínicos abertos (sem mascaramento), sem grupo comparador paralelo (e, portanto, não randomizados). Essas limitações metodológicas aumentam a incerteza nos resultados encontrados. A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou estratégias para regulamentar o processo e os prazos de análise das submissões de registro de novos medicamentos para doenças raras, caso do Zolgensma®. Conclusão: faz-se necessário ampliar o debate em torno do processo de regulamentação e de incorporação de medicamentos órfãos para doenças raras no Brasil. O debate deve incluir as evidências relacionadas aos efeitos – benefícios e riscos – desses medicamentos, e maior clareza nos critérios para concessão de registro e recomendação de incorporação em sistemas de saúde.

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Biografia do Autor

  • Rachel Riera, Hospital Sírio Libanês, São Paulo, SP
    Coordenadora do Núcleo de Avaliação de Tecnologias em Saúde do Hospital Sírio-Libanês; professora na Escola Paulista de Medicina pela Universidade Federal de São Paulo, São Paulo, SP.
  • Ângela Maria Bagattini, Hospital Sírio Libanês, São Paulo, SP
    Pesquisadora do Núcleo de Avaliação de Tecnologias em Saúde do Hospital Sírio-Libanês, São Paulo, SP
  • Daniela Pachito, Hospital Sírio Libanês
    Pesquisadora do Núcleo de Avaliação de Tecnologias em Saúde do Hospital Sírio-Libanês, São Paulo, SP

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Publicado

24-09-2019

Edição

Seção

ARTIGOS

Como Citar

1.
Eficácia, segurança e aspectos regulatórios dos medicamentos órfãos para doenças raras: o caso Zolgensma®. Cad. Ibero Am. Direito Sanit. [Internet]. 24º de setembro de 2019 [citado 21º de junho de 2024];8(3):48-59. Disponível em: https://www.cadernos.prodisa.fiocruz.br/index.php/cadernos/article/view/538