Eficácia, segurança e aspectos regulatórios dos medicamentos órfãos para doenças raras: o caso Zolgensma®

Autores

  • Rachel Riera Hospital Sírio Libanês, São Paulo, SP
  • Ângela Maria Bagattini Hospital Sírio Libanês, São Paulo, SP
  • Daniela Pachito Hospital Sírio Libanês

DOI:

https://doi.org/10.17566/ciads.v8i3.538

Palavras-chave:

Judicialização da saúde. Atrofia muscular espinal. Doenças raras. Terapia genética. Doenças neuromusculares.

Resumo

Objetivo: discutir o processo regulatório de medicamentos para doenças raras no Brasil, com base no caso Zolgensma®, e avaliar criticamente as evidências disponíveis até o momento sobre a eficácia e a segurança do Zolgensma® no tratamento da atrofia muscular espinhal (AME). Metodologia: estudo descritivo realizado no Núcleo de Avaliação de Tecnologias em Saúde do Hospital Sírio-Libanês (NATS-HSL) em junho de 2019. Resultados: em abril de 2019, o uso do Zolgensma® para AME foi regulamentado nos Estados Unidos com base em dois estudos clínicos abertos (sem mascaramento), sem grupo comparador paralelo (e, portanto, não randomizados). Essas limitações metodológicas aumentam a incerteza nos resultados encontrados. A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou estratégias para regulamentar o processo e os prazos de análise das submissões de registro de novos medicamentos para doenças raras, caso do Zolgensma®. Conclusão: faz-se necessário ampliar o debate em torno do processo de regulamentação e de incorporação de medicamentos órfãos para doenças raras no Brasil. O debate deve incluir as evidências relacionadas aos efeitos – benefícios e riscos – desses medicamentos, e maior clareza nos critérios para concessão de registro e recomendação de incorporação em sistemas de saúde.

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Biografia do Autor

Rachel Riera, Hospital Sírio Libanês, São Paulo, SP

Coordenadora do Núcleo de Avaliação de Tecnologias em Saúde do Hospital Sírio-Libanês; professora na Escola Paulista de Medicina pela Universidade Federal de São Paulo, São Paulo, SP.

Ângela Maria Bagattini, Hospital Sírio Libanês, São Paulo, SP

Pesquisadora do Núcleo de Avaliação de Tecnologias em Saúde do Hospital Sírio-Libanês, São Paulo, SP

Daniela Pachito, Hospital Sírio Libanês

Pesquisadora do Núcleo de Avaliação de Tecnologias em Saúde do Hospital Sírio-Libanês, São Paulo, SP

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Publicado

24-09-2019

Como Citar

1.
Riera R, Bagattini Ângela M, Pachito D. Eficácia, segurança e aspectos regulatórios dos medicamentos órfãos para doenças raras: o caso Zolgensma®. Cad. Ibero Am. Direito Sanit. [Internet]. 24º de setembro de 2019 [citado 1º de dezembro de 2022];8(3):48-59. Disponível em: https://www.cadernos.prodisa.fiocruz.br/index.php/cadernos/article/view/538

Edição

Seção

ARTIGOS